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Using Artificial Intelligence (AI) on ASTM standards and related intellectual property is prohibited. Violations will result in suspension of access.
By Donovan Swift
Jan 29, 2026
Es posible que haya leído sobre los intentos recientes de resucitar al mamut lanudo o al lobo terrible utilizando tecnología de edición genética. Es posible que incluso haya visto una pequeña película sobre un parque de atracciones lleno de dinosaurios modificados genéticamente. Lo que no siempre aparece en los titulares o en las películas de Hollywood es lo siguiente: la capacidad de editar y manipular los genes ya va mucho más allá de la hipotética recreación de un tiranosaurio rex o un tigre de Tasmania.
Los científicos ahora pueden atacar, eliminar, editar o "silenciar" los genes dañinos del genoma humano. Estos genes dañados o causantes de enfermedades conducen a afecciones, como la anemia drepanocítica, la hemofilia, los trastornos neuromusculares y las enfermedades de la retina. Se han desarrollado terapias génicas para atacar estos genes defectuosos y tratar enfermedades que antes se consideraban incurables. Lo que significa que estos tratamientos han dado nuevas esperanzas para los pacientes con enfermedades genéticas.
Actualmente, las terapias génicas funcionan mejor en afecciones causadas por un solo gen, pero su uso se está investigando de manera más amplia. Los científicos están investigando si las enfermedades como el cáncer y el VIH también se pueden tratar con estos productos, por lo que el límite máximo podría ser aún mayor para estos tratamientos.
Las terapias génicas son biológicas, lo que significa que se derivan de organismos vivos (por ejemplo, bacterias, levaduras o células animales), y su desarrollo es distinto al de otros tipos de fármacos. Debido a que utilizan células vivas, la fabricación de terapias génicas y otros productos similares (por ejemplo, vacunas) generalmente produce lotes de bajo rendimiento, lo que significa que hay menos material para analizar. Las pruebas de estabilidad son el proceso de control de calidad para determinar durante cuánto tiempo y en qué condiciones un medicamento permanecerá seguro y eficaz. Esta etapa es fundamental para garantizar una producción de calidad, pero puede utilizar mucho material. Por lo tanto, es esencial utilizar los materiales con prudencia, de modo que quede suficiente producto para el mercado o para realizar más investigaciones.
La Guía estándar para minimizar el impacto de las pruebas de estabilidad en el rendimiento de los lotes de productos biofarmacéuticos de bajo rendimiento (E3443) intenta maximizar el uso de estos lotes de bajo rendimiento. Este estándar de ASTM fue desarrollado por el Subcomité sobre Aplicaciones de procesos (E55.12) que forma parte del Comité sobre Fabricación de productos farmacéuticos y biofarmacéuticos (E55). El estándar también tiene sus raíces en una línea de trabajo de BioPhorum sobre productos de bajo rendimiento, según Simon Walker, director técnico para el desarrollo del E3443 y facilitador del cambio global de BioPhorum. BioPhorum es una organización que reúne a expertos y líderes del sector para analizar formas de "definir las prácticas de suministro futuras e impulsar las mejores prácticas en áreas como las sustancias farmacológicas, el llenado y el acabado, el desarrollo de procesos y la TI de fabricación", dice Walker.
"El E3443 se originó a partir de una línea de trabajo de productos medicinales de terapia avanzada (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP) de BioPhorum, en la que expertos de 17 empresas colaboraron para abordar el impacto de las pruebas en productos de terapia génica de bajo rendimiento", afirma Walker. "A finales de 2020, una encuesta identificó las pruebas de estabilidad como un factor clave en la pérdida de rendimiento. Antes de publicar sus hallazgos, BioPhorum organizó un taller con ASTM, donde quedó claro que las recomendaciones del sector podían formalizarse en una guía estándar en ausencia de una orientación reglamentaria adecuada".
Luego, los expertos de ASTM y BioPhorum trabajaron juntos para elaborar el estándar que se aplica a todos los productos biofarmacéuticos de bajo rendimiento, no solo a las terapias génicas.
"El objetivo del E3443 es delinear las estrategias que los fabricantes de productos biofarmacéuticos de bajo rendimiento puedan considerar e implementar para reducir el volumen de producto requerido para las pruebas de estabilidad y, al mismo tiempo, mantener el cumplimiento de la normativa", afirma Walker. "Estas estrategias, generadas a partir de la experiencia y los conocimientos del sector, se presentan junto con los enfoques 'tradicionales' que se describen en las directrices existentes de la Conferencia Internacional de Armonización (International Conference on Harmonization, ICH). A través del ejemplo práctico que figura en el anexo, el estándar demuestra, basándose en un producto simulado, los importantes ahorros que se pueden lograr y, en última instancia, conservar un mayor volumen de producto para los pacientes".
Si se puede conservar más producto de cada lote para futuras investigaciones y para los pacientes, los fabricantes tendrán que producir menos lotes para la misma cantidad de producto. Esto permite a los fabricantes operar de manera más eficiente, evitar la escasez y desarrollar más terapias génicas y otros tratamientos que los pacientes necesitan.
Dado el poder de estos tratamientos, el impacto potencial de este estándar es enorme, y el proceso de desarrollo refleja lo esencial que es para los líderes de la industria y los expertos en la materia colaborar con la mayor frecuencia posible en lo relacionado con los mayores desafíos de la industria.
"BioPhorum y ASTM mantienen puntos de contacto regulares con sus miembros para alinearse con las necesidades y prioridades del sector", señala Walker. "Estas comunicaciones ayudan a identificar los productos de BioPhorum adecuados para su incorporación a los estándares de ASTM, aprovechando así la colaboración existente y establecida. También destaca los grupos de trabajo de ASTM que podrían beneficiarse de la experiencia de los miembros de BioPhorum. Esta colaboración fomenta la alineación temprana, evita la duplicación de esfuerzos y acelera el desarrollo de estándares relevantes basados en el consenso, lo que en última instancia beneficia a toda la industria biofarmacéutica y a los pacientes a los que atiende".
Los conjuntos de datos de intercambio electrónico accesibles y fácilmente transferibles también son esenciales para la fabricación eficiente de estos productos biofarmacéuticos. Los productos biológicos, como las terapias génicas, la insulina o las vacunas, se desarrollan a partir de células vivas, lo que significa que todos los lotes de producción pueden variar ligeramente, y los fabricantes desean saber qué es lo que realmente impulsa la variabilidad. La disponibilidad y el acceso a estos datos les permiten completar sus modelos de procesos de producción y utilizar análisis predictivos y de tendencias para evitar situaciones fuera de las especificaciones (out-of-spec, OOS). Si el proceso pasa a estar OOS, es necesario cerrar el lote y realizar una investigación. La producción solo se puede reiniciar una vez que se haya identificado la causa raíz y se hayan implementado las medidas correctivas.
La Guía estándar para la transferencia de datos electrónicos de materias primas de los proveedores de materiales a los fabricantes farmacéuticos y biofarmacéuticos (E3077) proporciona un estándar para todo el sector para el formato y la entrega de datos sobre materias primas y otros consumibles de producción. Según Stephen Wing, miembro de E55 y BioPhorum, el estándar se desarrolló inicialmente para que los fabricantes pudieran comprender mejor las materias primas que utilizan. "Al principio, querían la información para poder comprender mejor qué es lo que originaba la variabilidad en su proceso de fabricación", afirma Wing. "Las empresas fabrican terapias biológicas con materiales biológicos, lo que introduce variabilidad en el proceso de fabricación, ya que la naturaleza es intrínsecamente variable".
"La mayoría de los materiales utilizados en la fabricación de productos biofarmacéuticos son consumibles o de un solo uso", añade Wing. "Eso significa que, una vez que lo usan, se consume o ya no se puede usar. Por lo tanto, no se puede volver atrás y recuperar o reutilizar ninguno de estos materiales o componentes para una producción futura".
El uso eficiente de los materiales es clave con estos productos biológicos. Incluso la más mínima diferencia en los materiales podría interrumpir un lote y, por lo tanto, reducir la cantidad de medicamento final aprobado que puede entregarse a los pacientes. Los fabricantes comenzaron a buscar datos adicionales sobre las materias primas, incluidos metales traza muy diminutos (medidos en ppm) que pueden crear variabilidad en su proceso de producción. "El E3077 se desarrolló para capturar no solo los principales elementos y características de la materia prima", dice Wing, "sino también otras cosas, como los metales traza, que normalmente requerirían pruebas especiales fuera de línea".
Este nivel de datos permite a los fabricantes predecir mejor la variabilidad de cada lote y mantener el producto dentro de los umbrales aceptables. Wing afirma: "Tener estos datos en un formato de datos estructurado permite a los fabricantes incorporarlos directamente en sus modelos predictivos, de modo que puedan realizar tendencias y análisis para identificar los factores que impulsan la variabilidad y, luego, empezar a supervisarla y controlarla".
Estos datos también tienen múltiples usos y reutilizaciones. Los fabricantes también mantienen esta información lista para las investigaciones e inspecciones de calidad o de la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) de los EE. UU. u otras normativas, por lo que el objetivo de la reciente revisión de Wing al E3077 era crear una plataforma con la que se distribuyeran los datos a los clientes a fin de que pudieran utilizarlos para abordar diversas aplicaciones y casos de uso. En este momento, los conjuntos de datos de materias primas todavía se proporcionan en formato papel y PDF, pero el E3077 especifica formatos digitales verdaderos (como XML) que son más accesibles y utilizables universalmente con las plataformas digitales actuales.
El objetivo de estas normas es hacer que las pruebas de productos biológicos sean más eficientes, de modo que quede una mayor cantidad de producto disponible para los pacientes que lo necesitan."Los fabricantes dijeron que los proveedores les proporcionaban información en diferentes formatos a través de diferentes plataformas", dice Wing. "Si hubiera un estándar industrial, todo el mundo podría proporcionar conjuntos de datos estructurados utilizando un formato común, lo que facilitaría mucho el intercambio de datos digitales en la industria de fabricación biofarmacéutica".
"La idea es crear un conjunto de datos universal que pueda usarse con cualquier plataforma", señala Wing. "Muchos clientes utilizan plataformas de cadena de suministro para procesar los datos. Otras utilizan plataformas de ingeniería, pero todas suelen estar basadas en la nube, lo que proporciona accesibilidad y flexibilidad globales para las diversas partes interesadas internas. El objetivo clave es hacer llevar los datos correctos a las personas adecuadas en el momento adecuado para ejecutar un proceso de producción crítico".
Todo esto hace que la producción sea más eficiente, reduce el desperdicio de materias primas y, en última instancia, reduce el costo de fabricación para el productor y mejora la entrega puntual de las terapias para los pacientes.
BioPhorum también desempeñó un papel en la revisión de este estándar. "Conocí el estándar hace unos seis años, mientras investigaba el tema y hablaba con los fabricantes", afirma Wing. "Posteriormente, BioPhorum inició una línea de trabajo denominada Intercambio electrónico de datos para el suministro entrante (Electronic Data Exchange for Inbound Supply), con el fin de crear una mayor conciencia sobre el E3077 y ampliar su uso en todo el sector".
Durante esta colaboración, Wing escuchó directamente a los fabricantes hablar de sus principales desafíos de producción, que los proveedores podrían ayudar a resolver mediante el intercambio de datos electrónicos. "Ahí es donde establecí muchas conexiones para iniciar colaboraciones en las que pudimos ejecutar proyectos piloto con nuestro modelo 'recibir' ('push')", dice Wing. "Estas conversaciones fueron muy valiosas, no solo para encontrar a los líderes de la industria sino también para comprender mejor lo que todos los fabricantes intentaban lograr y cuáles eran sus principales puntos débiles".
En última instancia, el estándar se utiliza para aumentar la eficiencia en el proceso de producción comercial al proporcionar conjuntos de datos universales que permiten mejoras significativas en diversas aplicaciones de producción y casos de uso críticos. Sin embargo, aún se requieren estándares adicionales de intercambio electrónico de datos complementarios para abordar otros casos de uso clave.
"Estos datos ayudarán a los fabricantes a mejorar la eficiencia operativa", afirma Wing. "Incluso si mejoran la eficiencia en solo un punto porcentual, esto podría ahorrar millones de dólares y miles de pacientes adicionales podrían recibir terapias asequibles que salvan vidas".
El comité también creó recientemente un nuevo Subcomité sobre Sostenibilidad de la fabricación farmacéutica y biofarmacéutica (E55.08), que, entre otras cosas, desarrollará estándares que tendrán como objetivo ayudar a los fabricantes a reducir los residuos en el proceso de desarrollo farmacéutico. El subcomité ya ha desarrollado tres temas de trabajo sobre soluciones de conversión de residuos en energía (WK96328), química ecológica (WK96327) y reducción y reciclaje de residuos en relación con la fabricación de productos farmacéuticos (WK96326).
Linxi Chen, presidenta del Subcomité sobre Sostenibilidad, afirma que el objetivo del subcomité es ofrecer un manual de estrategias para que la industria pueda desarrollar sus productos de manera más sostenible. "El objetivo es ayudar a que el proceso de fabricación sea más ecológico y desarrollar una especie de inventario de sostenibilidad que podría servirles a los fabricantes de referencia cuando elijan los pasos de fabricación, los equipos que van a utilizar y los materiales", afirma Chen. "El objetivo es identificar soluciones o programas que ayuden a minimizar el impacto en los procesos".
Los residuos producidos en el proceso de fabricación varían desde la energía utilizada para albergar los ingredientes y fabricar los productos hasta los residuos sólidos producidos por el propio proceso.
"Definitivamente, la energía es muy importante", dice Chen. "Además, la obtención de materias primas para los ingredientes farmacéuticos puede producir una gran cantidad de residuos y a veces, son residuos químicos. Con el proceso de fabricación, no solo se producen muchos residuos sólidos, sino que también se consume mucha agua. Por lo tanto, los estándares se proponen abordar la naturaleza entrelazada del proceso de fabricación. El ser más eficientes en el uso de la energía y los recursos, pero también reducir los residuos sólidos que se producen al final del proceso".
"Creo que la mejor manera de pensar en estos estándares es como listas de verificación o guías que los fabricantes y los ingenieros farmacéuticos puedan utilizar para elegir procesos más ecológicos y generar menos residuos, a la vez que conservan el agua y otros recursos", afirma Chen.
Los estándares tienen como objetivo hacer que el proceso sea más sostenible, lo que a su vez podría conducir a una mayor eficiencia. Si los costos de la energía disminuyen, los fabricantes pueden fabricar más productos con menos recursos, lo que les ahorra dinero a ellos y, en última instancia, al consumidor.
"Es un bucle circular", dice Chen. "Los fabricantes producen menos residuos y utilizan menos energía, y todo esto, en última instancia, también beneficiará al usuario final".
Las terapias génicas y los productos biofarmacéuticos similares son una solución única y vanguardista para enfermedades que anteriormente dejaban a los pacientes sin esperanza. Debido a que estos tratamientos son únicos, el proceso de fabricación también es diferente al de los productos farmacéuticos tradicionales, por lo que estos estándares ayudan a abordar los desafíos específicos de la fabricación de productos biológicos. Las aplicaciones actuales de estos tratamientos son bastante increíbles, pero en el futuro pueden ayudar a más pacientes con otras enfermedades. Por lo tanto, el éxito de estos tratamientos beneficia a todos, lo que significa que hacer que el proceso de fabricación sea más eficiente no solo tiene que ver con el resultado final, también se trata de allanar el camino para el próximo avance médico.
Donovan Swift es el editor jefe de Standardization News.January / February 2026
